您的当前位置:首页 > 知识 > 专家:血友病的基因治疗将成趋势 正文
时间:2024-09-21 07:49:43 来源:网络整理 编辑:知识
专家:血友病的基因治疗将成趋势2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾
◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成安康市某某消防设备售后客服中心疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成安康市某某消防设备售后客服中心新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
【青春华章】三岔河口 运河之畔 三条石往事2024-09-21 07:40
青海:搭建造血干细胞采集移植桥梁 传递“生命种子”2024-09-21 07:35
亚足联同意中国承办U20亚洲杯2024-09-21 07:30
许利民任北京首钢男篮主教练,李楠任技术顾问2024-09-21 06:56
市监部门回应核查美诚月饼涉事企业2024-09-21 06:23
脸上长斑烦恼?试试这样食疗调理2024-09-21 06:18
布尔津县发布“我的阿勒泰”线路:沿途皆是草原、星空和芳香2024-09-21 05:49
假期开营倒计时2024-09-21 05:48
上海助力农户恢复生产 保障蔬菜供应2024-09-21 05:33
纵观季后赛|霍勒迪为凯尔特人锁局3比0之前,发生了什么?2024-09-21 05:03
黄金突然飙涨!有人速度套现40多万元!机构警告:金价有望涨至3000美元2024-09-21 07:41
中新真探:乳腺增生是癌前病变吗?2024-09-21 07:11
魏建军回应哈弗H6销量下滑:无序、恶意竞争给行业带来混乱2024-09-21 07:03
看那颗星星,正在发光(16)2024-09-21 06:59
韩国称朝鲜再次向韩放飞气球2024-09-21 06:52
TTS新传论文带读:王红权星被封,看看论文怎么批判消费主义。2024-09-21 06:45
警惕“不合理低价游”,四川发布跟团游参考价格2024-09-21 06:11
魏建军回应哈弗H6销量下滑:无序、恶意竞争给行业带来混乱2024-09-21 05:30
2024年下半年北京成人本科学士学位英语统一考试缴费19日开始2024-09-21 05:08
朝鲜国防省:朝鲜将采取行动应对美韩挑衅2024-09-21 05:06